Zozaya N, Villaseca J, Abdalla F. et al.
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Strategic discussion on funding and access to therapies targeting rare diseases in Spain: an expert consensus paper. Orphanet J Rare Dis 18, 41 (2023). (Zozaya N, Villaseca J, Abdalla F. et al.)
(Original)
Dra. Mariló Edo Solsona
Farmacéutica especialista, Servicio de Farmacia,
Hospital La Fe de Valencia
Dr. José Luis Poveda
Jefe de Servicio de Farmacia,
Hospital La Fe de Valencia
Resumen
Este artículo es un documento de consenso de un grupo de 40 expertos entre los que se ha llevado a cabo una discusión estratégica multidisciplinar sobre el reto que plantea la financiación y el acceso a las terapias para enfermedades raras (EERR) en España. En él se establecieron 25 propuestas concretas para conseguir mejoras a medio plazo en la materia y orientar la toma de decisiones sobre la asignación óptima de recursos para estos tratamientos en el Sistema Nacional de Salud español.
Las 25 propuestas de mejora se agruparon en 9 áreas: investigación, atención sociosanitaria, mejora del acceso, evaluación, transparencia, pacientes, precio y financiación, métodos de financiación y mecanismos de monitorización. A continuación, se detallan las propuestas por orden de relevancia según los expertos:
- P25. Digitalizar redes y acceso a registros internacionales
- P23. Recopilar datos específicos sobre fármacos dirigidos a EERR
- P4. Estandarizar los procedimientos de diagnóstico entre Comunidades Autónomas
- P11. Realizar una reevaluación clínica y económica dinámica
- P13. Implementar la publicación obligatoria de los Informes de Posicionamiento Terapéutico (IPT)
- P5. Mejorar el proceso de derivación hacia y desde los CSUR
- P8. Establecer estándares nacionales de atención sociosanitaria, más allá de tratamientos específicos
- P22. Crear un registro nacional único
- P21. Controlar los mecanismos de monitorización
- P16. Crear una plataforma digital nacional de consulta
- P3. Promover alianzas público-privadas en investigación
- P19. Establecer la implantación sistemática de mecanismos de financiación de estas terapias
- P6. Mejorar la concesión y financiación de los CSUR
- P17. Validar escalas PROM/PREM específicas por enfermedad
- P18. Fomentar una mayor comunicación entre los profesionales sanitarios y los pacientes
- P12. Implementar la obligación de informar la metodología de evaluación y acceso a las terapias dirigidas a las EERR, junto con los plazos asociados
- P24. Crear un rol de administrador de datos
- P1. Fomentar la investigación en EERR
- P7. Incrementar la introducción de CSUR en las redes europeas
- P9. Crear un acuerdo político nacional
- P15. Incrementar la representación y participación de los pacientes en los comités de evaluación
- P2. Implementar mecanismos rápidos de captación de pacientes para ensayos clínicos
- P20. Buscar modelos de financiación alternativos a los de venta/costes
- P14. Lograr una mayor transparencia a la hora de fijar el precio
- P10. Establecer un proceso específico para acceder a terapias dirigidas a EERR
Además de la relevancia, los expertos también analizaron la factibilidad de las propuestas y las cuatro ganadoras por relevancia y factibilidad combinadas fueron: P13. Implementar la publicación obligatoria de los ITP para garantizar la transparencia (Relevancia: 8,47 y Factibilidad: 80,0%), P5. Mejorar el proceso de derivación hacia y desde los CSUR para mejorar la calidad y equidad del sistema de salud (R: 8,47 y F: 77,5%), P21. Controlar los mecanismos de monitorización, determinando los datos del mundo real que se deben recoger y su uso (R: 8.38 y F: 67.5%) y P18. Promover una mayor comunicación entre los profesionales de la salud y los pacientes para aumentar la comprensión sobre el tema (R: 8,09 y F: 97,5%).
Comentario
El momento actual en el que nos encontramos es propicio para una reflexión en el manejo de las EERR. Desde la propia Unión Europea se está trabajando en la reformulación de los incentivos recogidos en la regulación específica que promovió el desarrollo de los medicamentos huérfanos (MMHH) en Europa hace ya más de 20 años. Además, existen claras tendencias de trasformación hacia un incremento en la precisión y los costes de los tratamientos, así como en la digitalización del sistema sanitario. En este contexto de cambio, más obligatorio que voluntario, parece muy oportuno el trabajo que han realizado los autores identificando, por un lado, los obstáculos y detonadores de cambio y lanzando, por otro, 25 propuestas concretas para mejorar la financiación y el acceso a las terapias dirigidas para las EERR.
Las propuestas que destacan los autores por su relevancia son las enfocadas a mejorar la digitalización del sistema y la reevaluación dinámica de medicamentos, la estandarización de procesos para lograr una mayor equidad territorial (diagnóstico, derivación, atención sanitaria, atención sociosanitaria y acceso al tratamiento) y la transparencia de los procesos de toma de decisiones haciendo públicos los métodos y tiempos de los IPT. Sabemos que el tema es muy complejo con múltiples factores y partes interesadas involucradas en diferentes niveles. La mayoría de las propuestas requieren voluntad política y la eliminación de reservas y barreras para implementarlas, al igual que esfuerzos de la industria farmacéutica en términos de transparencia. Sin embargo, cabe destacar que el subgrupo de expertos con perfil político que participó en el artículo se mostró optimista, considerando relativamente factible llegar a un acuerdo político a nivel nacional para mejorar el acceso a los MMHH.
En resumen, este documento consenso pretende ser un punto de partida para que los agentes implicados proporcionen los recursos necesarios y pongan en marcha medidas para facilitar el proceso de financiación y acceso a los MMHH. Queda pues, en su tejado, el arduo trabajo de evaluar la mejor manera de implementar estas recomendaciones para mejorar tanto la calidad como la esperanza de vida de los pacientes con EERR.