not subject to a conditional approval, and approved without requiring a PASS would be more likely to be reimbursed in Spain
Poveda, J.L., Gómez, C., Gil, A. et al.
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ODs with a positive TPR conclusion, not subject to a conditional approval, and approved without requiring a PASS would be more likely to be reimbursed in Spain (Poveda, J.L., Gómez, C., Gil, A. et al.)
(Original)
Dra. Mariló Edo Solsona
Farmacéutica especialista, Servicio de Farmacia,
Hospital La Fe de Valencia
Dr. José Luis Poveda
Jefe de Servicio de Farmacia,
Hospital La Fe de Valencia
Resumen
Los autores se proponen en este artículo identificar las variables clínicas y regulatorias relevantes en la decisión de financiación por parte de la Comisión Interministerial de Precios de Medicamentos (CIPM) de los medicamentos huérfanos (MMHH) en España.
Para poder llevar a cabo este análisis, identificaron los MMHH aprobados por la Comisión Europea (CE) desde 2006 hasta 2021 con autorización de comercialización en España y los clasificaron según su estado de financiación. De los 128 MMHH aprobados por la CE en el periodo mencionado, 111 (86,7%) contaban con la autorización de comercialización en España. De estos, 57 (51,4%) recibieron la aprobación de precio-reembolso, 24 (21,6%) estaban en proceso y 30 (27%) fueron rechazados. El tiempo medio descrito desde la autorización de comercialización en España hasta la aprobación de precio-reembolso fue de 18,6±11,9 meses.
Las variables clínicas y regulatorias analizadas se extrajeron de los criterios oficiales establecidos por el Real Decreto Legislativo 1/2015, de la información preceptiva que el titular de la autorización de comercialización proporcionó a los organismos reguladores europeos y españoles, así como de los ensayos clínicos descritos tanto en el EPAR (Informe Público Europeo de Evaluación) como en el IPT (Informe de Posicionamiento).
Las variables clínicas consideradas fueron: 1) Área terapéutica, 2) Clasificación de resultados, 3) Alternativas terapéuticas, 4) Rareza de la enfermedad, 5) Perfil de seguridad y 6) Tipo de población; y las regulatorias: 1) Conclusión del IPT y 2) Aprobación Condicional. La regresión logística realizada mostró significancia estadística sólo en tres variables pudiendo concluir que los MMHH con una opinión positiva en el IPT, aquellos que no estaban sujetos a una aprobación condicional por la EMA y los que se aprobaron sin la obligación de llevar a cabo un estudio post-autorización de seguridad (PASS) tenían más posibilidades de obtener la aprobación de precio y reembolso en España.
Comentario
Dos son las características distintivas de los MMHH: la incertidumbre en el beneficio clínico y su elevado coste. Ambas, hacen que las decisiones de autorización y precio-reembolso que se toman a nivel nacional sean un auténtico reto y conlleven a inequidades de acceso entre los diferentes países de la Unión Europea.
Los autores del artículo confirman, con su análisis, que los medicamentos cuya evaluación está sujeta a menos incertidumbre (MMHH sin autorización condicional y MMHH sin PASS) tienen más probabilidades de ser reembolsados. Además, la variable opinión positiva en el IPT,(indicativa de evidencia suficiente en eficacia y seguridad para poder recomendar el uso del MMHH) es la tercera variable que se relaciona con una decisión de precio-reembolso positiva, dejando fuera de la ecuación variables como la rareza de la enfermedad o la falta de alternativas terapéuticas.
En cuanto al coste, los autores mencionan que no incluyen la variable precio, aunque consideran que es uno de los motivos principales de denegación de precio-reembolso por parte de la CIPM. La falta de transparencia en la información económica pública disponible (el precio en las bases de datos accesibles no se corresponde con el precio de reembolso que acuerdan el Ministerio y las compañías farmacéuticas) hace imposible poder introducir esta variable, que sin duda, es un factor decisivo en el proceso de reembolso.
En resumen, sólo el 51,4% de los MMHH autorizados por la AEMPS recibieron aprobación de precio-reembolso en España hasta 2021. Esta baja tasa de resoluciones de reembolso positivas parece estar influenciada por variables clínicas o regulatorias de baja incertidumbre y por el elevado precio de los MMHH. Nuevos modelos de acceso más centrados en la evaluación ex post, rebajando los criterios de evidencia a la entrada a cambio de incorporar un mayor rigor en la monitorización del MMHH y de sus resultados en práctica real y la incorporación de nuevos esquemas financieros podrían ser medidas que mejorasen la tasa de acceso en este tipo de fármacos.