Ward LM, Chambers A, Mechichi E, Wong- Rieger D, Campbell C.
Revisión de artículos
An international comparative analysis of public reimbursement of orphan drugs in Canadian provinces compared to European countries. Orphanet J Rare Dis. 2022 Mar 4;17(1):113 (Ward LM, Chambers A, Mechichi E, Wong- Rieger D, Campbell C.)
(Original)
Dra. Mariló Edo Solsona
Farmacéutica especialista, Servicio de Farmacia,
Hospital La Fe de Valencia
Dr. José Luis Poveda
Jefe de Servicio de Farmacia,
Hospital La Fe de Valencia
Resumen
Los autores del artículo hacen un análisis comparativo del acceso a los medicamentos huérfanos (MMHH) entre las diez provincias canadienses y varios países europeos. Para ello seleccionaron los 63 MMHH con designación huérfana que fueron autorizados por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) entre el 1 enero de 2015 y el 31 marzo de 2020.
Sólo 41 (65%) de los 63 MMHH fueron presentados al Sistema Sanitario Canadiense (Health Canada) por los laboratorios farmacéuticos para su autorización. Tras la evaluación por las agencias de tecnologías sanitarias canadienses (CATDH o INESSS en Quebec), la negociación de precio y la decisión de reembolso, 24 (58%) de los 41 MMHH que se evaluaron en Canadá fueron financiados. Se estratificaron los MMHH según la incidencia de la enfermedad (1-5/10.000 o <1/10.000) y por tipo de indicación (tratamientos oncológicos o no oncológicos) y se observaron más recomendaciones positivas por parte de CATDH en los MMHH indicados para las patologías con mayor incidencia y de tipo oncológico. De los 63 MMHH a estudio, menos de una tercera parte fueron financiados por el sistema de salud canadiense. Ontario fue la provincia con mejor acceso 20/63 (32%), seguida de Quebec y Alberta con 16/63 (25%), cada una. Respecto a la comparativa de acceso con los 27 países europeos que tenían autorizados los 63 MMHH, el ranking de medicamentos financiados lo encabezaron Alemania, Dinamarca y Reino Unido (84, 70 y 68%, respectivamente), presentando España un porcentaje de acceso que rondaba el 40%.
Comparando el cronograma de tiempos de acceso entre Europa y Canadá, Austria tuvo la mediana de tiempo más corta desde la aprobación regulatoria hasta la decisión de reembolso (3,2 meses), seguida de Alemania (4,1) y Finlandia (6). En el otro extremo estaba Polonia con la mediana de tiempo más larga (43,6 meses) y España se situaba en el centro de la tabla con una mediana de acceso de 17 meses. Las provincias canadienses tenían un plazo medio de 1 a 2 años entre la aprobación de Health Canada y el reembolso público, excepto Newfoundland y Prince Eduard Island, que tenían plazos medios de más de 2 años.
Comentario
El gobierno canadiense está en proceso de desarrollar una Estrategia Nacional de medicamentos para enfermedades raras (EERR), por lo que el análisis parece oportuno para comprender en qué punto se encuentra Canadá respecto al acceso de MMHH en comparación con otros países. Dado que no existe un listado de los MMHH que pasan por el proceso de aprobación regulatoria canadiense, los autores decidieron utilizar los MMHH con designación huérfana aprobados por la EMA dada la similitud del sistema de salud canadiense con el de muchos países europeos y por ser más congruente el paradigma de reembolso del pagador público que el sistema estadounidense, que por proximidad y tamaño se podría asemejar más. A modo de curiosidad, 53 (84%) de los 64 MMHH a estudio llegaron a la FDA para evaluación, sin embargo, en ese mismo periodo la FDA aprobó un total de 356 medicamentos con designación huérfana, hecho que probablemente se puede atribuir a que los criterios de la FDA para la designación de medicamentos huérfanos son más amplios que los criterios de la EMA.
En cualquier caso, en la comparativa se identifican dos hallazgos clave: 1) menos terapias para EERR fueron presentadas por los laboratorios a Health Canada que a la EMA o la FDA para su aprobación, y 2) entre las terapias presentadas a Health Canada, menos de la mitad fueron financiadas. Las razones que se vislumbran para que los laboratorios no presenten sus productos en Canadá parecen ser la menor rentabilidad de las empresas farmacéuticas en Canadá que en otras jurisdicciones, los diferentes umbrales de disposición a pagar o las decisiones más estrictas frente a la evidencia limitada. Las agencias canadienses, y las de otros muchos países, continúan confiando, en sus evaluaciones de valor, en la evidencia que se desprende de los ensayos clínicos, hecho que plantea un desafío particular en la evaluación de medicamentos para EERR porque no siempre es posible realizar ensayos sólidos en estas poblaciones.
La debida diligencia y el rigor que se requieren para garantizar que una terapia sea efectiva, segura y asequible dentro del sistema de salud son fundamentales para la sostenibilidad del sistema sanitario. Al mismo tiempo, estos estándares deben equilibrarse con la necesidad apremiante de brindar tratamientos adecuados a aquellos pacientes con enfermedades debilitantes o incluso mortales, tratamientos que podrían mejorar o incluso salvar sus vidas. Este equilibrio, que además depende de un programa sostenible de financiación vinculado a resultados en salud para reducir la incertidumbre, enfatiza la importancia de tener una Estrategia Nacional y coordinada de EERR que permita a los pacientes que sufren estas enfermedades tener un acceso oportuno a las terapias más efectivas de manera equitativa y sostenible.